Генна терапія може стати ключем до перемоги над гемофілією – спадковим захворюванням, при якому порушено процес згортання крові, внаслідок чого відбуваються крововиливи у суглоби, м'язи та внутрішні органи.. Вчені з Університету Королеви Марії протестували новий підхід до лікування цього захворювання, і він здається дуже багатообіцяючим..

Одноразового застосування препарату виявилося достатньо, щоб протягом року в учасників експерименту зберігалася нормальна згортання крові при гемофілії типу A, спричиненої вродженим дефіцитом фактора згортання крові VIII. Це найпоширеніший тип гемофілії.

Досі єдиним методом боротьби з гемофілією були щотижневі ін'єкції недостатніх факторів згортання для контролю та запобігання кровотечам..

У ході випробувань добровольцям із Великобританії вводили копію гена фактора зсідання крові VIII.. Завдяки цьому в учасників підвищився рівень даного білка.

У 85% добровольців концентрація фактора зсідання крові VIII залишалася нормальною або майже нормальною навіть через багато місяців після проведення терапії. Усі 13 пацієнтів змогли відмовитися від лікування, яке потрібне їм раніше. Фахівці кажуть, що результат тестування нового підходу перевершив усі їхні очікування.

aspekty. net.