Консультативна рада управління по санітарному нагляду за якістю харчових продуктів і медикаментів США (FDA) рекомендував регулятору схвалити застосування першого в країні ліки з методом лікування раку за допомогою генетично модифікованих клітин пацієнта (генна терапія). Американські ЗМІ назвали цю подію «вікном в нову еру медицини».
Препарат виробництва швейцарської компанії Novartis, винесений на розгляд FDA, розроблений для боротьби з гострий лімфобластний лейкоз - рак крові у дітей і молодих дорослих. B-клітинний лімфобластний лейкоз - найпоширеніший вид раку серед американських дітей. Якщо FDA схвалить засіб генної терапії Novartis, то скористатися ним зможуть і зовсім юні пацієнти у віці від 3 років.
Хоча регулятор не зобов'язаний виконувати рекомендації Консультативної ради, експерти розцінюють шанси на те, що препарат буде схвалений, як дуже високі. Остаточне рішення очікують у вересні 2017 року, пише forumdaily.
Суть терапії, що отримала назву CTL019, полягає в тому, що у пацієнта забирають його власні T-клітини (які складають частину імунної системи), заморожують, відвозять на завод фармкомпанії, за допомогою спеціально модифікованого вірусу імунодефіциту людини поміщають в них ген, який допомагає вбивати злоякісні клітини (це може зайняти кілька тижнів), знову заморожують, відвозять в клініку і вводять назад пацієнтові.
Передбачається, що спочатку таке лікування стане доступним тільки в 30-35 американських лікарнях. Там буде працювати спеціально навчений персонал, в тому числі співробітники компанії. Згодом, за словами представників Novartis, CTL019 буде впроваджуватися і в інших країнах.
У дослідженнях генна терапія показала багатообіцяючі результати: у 29 пацієнтів з 2015-го або 2016 року немає ознак захворювання, у 11 осіб трапився рецидив, 11 пройшли додаткове лікування. Терапію не можна назвати цілком безпечною:
у деяких пацієнтів вона викликає грипоподібні симптоми (іноді досить серйозні) і судомні напади. Тому таку терапію планується застосовувати, коли стандартне лікування не працює, і тому такі побічні ефекти вважаються виправданими.
Компанія не розкриває майбутню вартість терапії, але передбачається, що вона складе близько 300 тисяч доларів.
Novartis в даний момент працює і над іншими препаратами генної терапії - в тому числі для лікування множинної мієломи, що вражає кістковий мозок, і пухлин головного мозку.