Однією з додаткових складнощів лікування хвороб ЦНС є те, що вона відокремлена від крові гематоенцефалічний бар'єр, який пропускає в мозок далеко не всі лікарські речовини, навіть низькомолекулярні. Препарати для генної терапії, що представляють собою нуклеїнові кислоти різного розміру, доставити в ЦНС ще складніше.

Вчені з Оксфордського університету спробували подолати цю складність за допомогою екзосом - синтезованих багатьма клітинами організму мікроскопічних бульбашок з клітинної мембрани, що служать для транспорту різних, найчастіше високомолекулярних хімічних сполук.

В експерименті дослідники отримали Екзосома з імунних клітин мишей і наповнили їх малими интерферирующими РНК (siRNA), здатними вимкнути ген BACE1. Продукт цього гена - фермент бета-секретази 1 - грає ключову роль в розвитку хвороби Альцгеймера.

Потім на мембрани навантажених siRNA екзосом помістили білок вірусу сказу, що забезпечує його зв'язування з холинорецепторами мозку. Цей білок повинен був "направити" Екзосома до місця дії.

Після введення підготовлених таким чином власних екзосом назад в організм мишей, вчені відзначили 60-відсоткове зниження активності гена-мішені, що свідчить про ефективність методу. За словами керівника дослідження Метью Вуда (Matthew Wood), ця природна транспортна система була використана для перенесення лікарських речовин вперше.

Як відзначили дослідники і незалежні експерти, розроблена методика цілком універсальна і зможе використовуватися для лікування багатьох захворювань.

news. gradusnik. ru.

Ключові слова:.