Американські вчені розробили принципово новий метод генної терапії, що дозволяє ефективно вбудовувати в геном людини необхідні гени і управляти їх активністю. На думку фахівців, ця розробка нарешті може наблизити геннотерапевтичного методики широко впроваджувати в клінічній практиці.

Для того, щоб отримати можливість управляти активністю нових генів (і, таким чином, захистити пацієнта від можливих побічних ефектів, наприклад розвитку раку або лейкемії), вчені з Дитячого госпіталю в Бостоні запропонували вбудовувати в «лікувальний» ген, впроваджуваний в геном людини, специфічний фрагмент ДНК - так званий Рибозим. Рибозим має здатність зупиняти синтез білків, що кодуються розташованим поруч з ним генами, проте його активністю можна керувати за допомогою лікарських препаратів, що дозволяє використовувати його в якості «вимикача» для впроваджуваних в геном генів.

«Одним з факторів, що заважають широкому застосуванню генної терапії, є відносно висока частота розвитку побічних ефектів, пов'язаних з модифікацією геному людини, - розповів в інтерв'ю кореспонденту" ВВС "доктор Річард Малліган, один з авторів цього дослідження. - Наприклад, відомо, що у дітей, які пройшли генное лікування, підвищується ймовірність розвитку лейкемії та інших злоякісних новоутворень, що змушує задуматися про перспективу такої "терапії". Але я сподіваюся, що нам вдалося хоча б частково вирішити цю проблему.

medicus. ru.

Ключові слова:.