Редагування ДНК людини для боротьби або запобігання різних захворювань - справа найближчого майбутнього. Обнадійливі результати застосування не тільки на тварин, але і на людях технології CRISPR свідчать про те, що революція в медицині зовсім близько.
Метод редагування генома CRISPR з'явився тільки в 2012 році, але виявився настільки продуктивним і ефективним, що його вже почали відчувати не тільки на тварин (один з останніх прикладів - лікування мишей від глаукоми), але і на людях. Близько 20 експериментів за участю пацієнтів-людей почалися або повинні початися незабаром. Майже всі з них пов'язані з редагуванням ДНК, витягнутої з організму. Щодо просто видалити імунні або стовбурові клітини і повернути їх назад після виправлення, однак, з більшістю тканин так вчинити неможливо.
Тільки редагування клітин всередині тіла дозволить лікувати більшість захворювань - від генетичних розладів до підвищеного холестерину - і обійдеться дешевше, ніж вирощування і редагування клітин поза організмом. На питання, які хвороби можна буде лікувати таким чином, Ірина Конбой з Каліфорнійського університету в Берклі відповідає: «Абсолютно все».
Головна проблема редагування тканин всередині тіла полягає в методі доставки технології CRISPR всередину організму. Для цього потрібно мінімум два компоненти: білок, розрізає ДНК, і частина РНК, яка направить його до точного місця в ДНК, яке потрібно вирізати. У порівнянні зі звичайними лікарськими молекулами білки і РНК мають величезні розміри, і доставити їх всередину клітини складно, крім того, зазвичай вони не переживають подорожі по кровоносній системі.
Однак, біологи працюють над вирішенням цього завдання вже багато років і з появою CRISPR готові поділитися своїми напрацюваннями з генетиками.
Наприклад, американська компанія Intellia Therapeutics використовує частки жиру для доставки компонентів CRISPR в печінку. Минулого тижня її фахівці змогли таким чином відключити у мишей ген TTR, що відповідає за виробництво білків транстиретин, що викликають системний амілоїдоз. А команді Конбой вдалося виконати ще більш складне завдання - не вимкнути, а виправити пошкоджений ген, щоб відновити функцію м'язів у пацієнта, що страждає на дистрофію, повідомляє Хайтек з посиланням на New Scientist.