Консультативный совет управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) рекомендовал регулятору одобрить применение первого в стране лекарства с методом лечения рака с помощью генетически модифицированных клеток пациента (генная терапия). Американские СМИ назвали это событие «окном в новую эру медицины».

Препарат производства швейцарской компании Novartis, вынесенный на рассмотрение FDA, разработан для борьбы с острым лимфобластным лейкозом — раком крови у детей и молодых взрослых. B-клеточный лимфобластный лейкоз — самый распространенный вид рака среди американских детей. Если FDA одобрит средство генной терапии Novartis, то воспользоваться им смогут и совсем юные пациенты в возрасте от 3 лет.

Хотя регулятор не обязан выполнять рекомендации Консультативного совета, эксперты расценивают шансы на то, что препарат будет одобрен, как очень высокие. Окончательное решение ожидают в сентябре 2017 года, пишет forumdaily.

Суть терапии, получившей название CTL019, заключается в том, что у пациента забирают его собственные T-клетки (которые составляют часть иммунной системы), замораживают, отвозят на завод фармкомпании, с помощью специально модифицированного вируса иммунодефицита человека помещают в них ген, помогающий убивать злокачественные клетки (это может занять несколько недель), снова замораживают, отвозят в клинику и вводят обратно пациенту.

Предполагается, что первоначально такое лечение станет доступно только в 30–35 американских больницах. Там будет работать специально обученный персонал, в том числе сотрудники компании. Со временем, по словам представителей Novartis, CTL019 будет внедряться и в других странах.

В исследованиях генная терапия показала многообещающие результаты: у 29 пациентов с 2015-го или 2016 года нет признаков заболевания, у 11 человек случился рецидив, 11 прошли дополнительное лечение. Терапию нельзя назвать полностью безопасной:

у некоторых пациентов она вызывает гриппоподобные симптомы (иногда достаточно серьезные) и судорожные приступы. Поэтому такую терапию планируется применять, когда стандартное лечение не работает, и поэтому такие побочные эффекты считаются оправданными.

Компания не раскрывает будущую стоимость терапии, но предполагается, что она составит около 300 тысяч долларов.

Novartis в данный момент работает и над другими препаратами генной терапии — в том числе для лечения множественной миеломы, поражающей костный мозг, и опухолей головного мозга.