Американські вчені розробляють генну терапію артрозу, яка зупиняє прогресування хвороби і полегшує суглобовий біль.
Артроз - багатофакторне дегенеративне захворювання суглобів, яке досить важко піддається лікуванню.
В даний час сотні мільйонів людей у \u200b\u200bвсьому світі страждають артрозом, і цим людям доводиться щодня покладатися на симптоматичне лікування з серйозними побічними ефектами.
Кінцевою точкою цього нелегкого шляху може стати артропластика.
Але дослідники з Медичного коледжу Бейлора працюють над генною терапією артрозу, яка буде спрямована як на контроль симптомів хвороби, як і на модифікацію патологічних процесів в суглобі.
Нова терапія буде врятована від звичних побічних ефектів стероїдів і НПЗЗ.
З попередніх досліджень ми знаємо, що шлях інтерлейкіну-1 відіграє важливу роль в запальному процесі і служить цікавою мішенню при остеоартрозі. Однак введення антагоністів інтерлейкіну-1 визнано неперспективним, оскільки препарати швидко руйнуються в організмі.
Щоб вирішити питання з недосконалими білками-антагоністами рецепторів інтерлейкіну-1 (IL-1Ra), американські дослідники почали розробляти генну терапію з так званим аденовірусні вектором.
Суть її в тому, що вірусний вектор (носій) доставляє в клітини спеціальний фрагмент ДНК, модифікуючи геном пацієнта і пригнічуючи експресію IL-1Ra.
Таким чином, людині більше не потрібно прийом ліків - організм налаштовується за потрібне чином і сам себе лікує, якщо можна так сказати.
«Сьогодні для контролю артрозу потрібно регулярне введення лікарських речовин. Генна терапія дозволяє нам відмовитися від регулярних ін'єкцій і таблеток », - описує переваги методики доктор Брендан Лі, професор кафедри молекулярної та генетичної генетики людини в Бейлор.
Дослідження генної терапії остеоартрозу вселяють оптимізм.
Експериментальні ліки для генної терапії вводять безпосередньо в суглоб, забезпечуючи стійку і регульовану експресію терапевтичних білків в цьому конкретному суглобі.
«Такий підхід дозволяє уникнути небажаних ефектів з боку інших органів. Ми провели доклінічні випробування на лабораторних мишах і переконалися в істотному полегшенні симптомів хвороби, а також в можливості зберегти хрящову тканину при посттравматичному артрозі », - говорить Лі.
Грунтуючись на обнадійливих результатах доклінічного дослідження, група професора Лі заснувала компанію GeneQuine і отримала всі права на технологію, використовувану в експериментальній терапії.
Від гризунів автори перейшли до великих об'єктів, відчуваючи технологію на конях на остеоартроз.
І тут терапія продемонструвала полегшення симптомів, поліпшення рухливості зап'ястного суглоба і збереження хряща. Оскільки кінський зап'ястний суглоб наближений за розміром і структурою до людського коліну, це дає грунт для підготовки клінічних випробувань.
Якщо генна терапія дійсно уповільнює розвиток остеоартрозу, це доленосний момент для сотень мільйонів хворих. Вони перестануть залежати від щоденного прийому НПЗЗ, а багатьом вдасться уникнути артропластики суглобів.
medbe. ru.