фото з e-news.com.ua
BBC повідомляє - міжнародною групою дослідників було встановлено, що експериментальна генна терапія ефективна в боротьбі проти спадкового захворювання, яке веде до сліпоти, як передає Інтернет-видання для дівчат і жінок від 14 до 35 років Pannochka. net Перший етап дослідження проводився з групою пацієнтів з 12 чоловік мають вроджений амавроз Лебера, що є генетичним захворюванням сітківки.
При цьому захворюванні відбувається загибель світлочутливих клітин, що призводить до різкого погіршення зору практично до повної сліпоти, а також до ністагм і відсутності реакції зіниці на світло.
Кожному з брали участь в дослідженні пацієнтів, зір у яких практично було відсутнє, був введений в одне око вірусний вектор, що містить ген RPE65. Дефект цього гена лежить в основі захворювання.
За підсумками першого етапу, в 2008 році, було з'ясовано, що така експериментальна терапія трохи поліпшила зір випробовуваних без особливо виражених побічних ефектів.
У наступному етапі дослідження, трьом учасникам в інше око був введений генний препарат AAV2-hRPE65v2.
Реклама
Що привело до подальшого поліпшення зору і пацієнти могли вже бачити в сутінках, здійснювати покупки в магазині і впізнавати обличчя людей.
Результати магнітонов-резонансної томографії, яку проводили добровольцям, показали, що зорові центри мозку при розгляданні різних об'єктів, активізувалися, розповіла Манзар Аштарі з філадельфійської дитячої лікарні.
Які залишилися дев'яти пацієнтам вчені мають намір провести терапію другого ока, заявив керівник дослідження Джин Беннетт.
medbe. ru.