Вчені успішно відредагували РНК в живому організмі, виправивши мутацію в білку, яка викликає неврологічний розлад у людей, відоме як синдром Ретта. Дані були опубліковані в журналі Cell Reports.

«Це перший приклад використання програмованого редагування РНК для відновлення гена в мишачої моделі неврологічного захворювання», - розповідає старший автор, доктор Гейл Мандель.

Це перша демонстрація того, що метод може запропонувати лікування неврологічних розладів, пов'язаних з генетичними мутаціями.

«Ми відновили білок MeCP2 в трьох різних популяціях нейронів», - розповідає Мандель. «Так що цілком можливо, що він буде працювати по всьому мозку, якщо ми зможемо ширше доставити компоненти редагування».

Попереднє дослідження, проведене Едріаном Бердом в Університеті Едінбургу, показало, що у мишей можна повернути назад симптоми, схожі на синдром Ретта, що передбачає можливі позитивні результати та для людей.

https: // www. medikforum. ru /.

Ключові слова:.