Вченим вдалося відредагувати клітини серцевого м'яза з мутаціями, що призводять до розвитку м'язової дистрофії Дюшенна. Використовуючи систему CRISPR-Cas9, фахівці «викинули» з мРНК мутантні ділянки, а з «виправлених» клітин виростили працюючий серцевий м'яз..

Ген DMD вважається найбільшим людським геном. Він займається кодуванням дистрофіну, який забезпечує зв'язок м'язових волокон з матриксом.. Якщо синтез цього білка порушиться, то в гені починає розвиватися міодистрофія Дюшенна. Крім цього, хворі перестають ходити, і в результаті помирають у 20-30 років.

Дослідникам з американського Південно-Західного медичного центру Техаського Університету вдалося для реалізації «перепустки екзонів» використовувати систему CRISPR-Cas9.

Майже 3 тисячі мутацій у гені DMD, які визначають розвиток міодистрофії Дюшенна та групуються у мутагенез, зосереджених у 12 екзонах.

За допомогою системи вчені знайшли напрямні РНК для внесення резервів у всіх цих зонах. Це означає, що фахівці створили набір для пропуску екзонів, який підходить майже всім хворих.

Фахівці провели дослідження на мишах, а потім на людських клітинах серцевої мрії. З'ясувалося, що система CRISPR та пропуск екзонів ефективно відновлює експресію дистрофіну в культурі клітин..

Під час тестів вчені виростили штучний серцевий м'яз.. З'ясувалося, що «відредагований» м'яз скорочувався нормально. Для підтримки скорочувальної функції вистачає лише 30-50 клітин.

Нове відкриття фахівці назвали «міоредагуванням». Її будуть використовувати для редагування клітин з подальшою імплантацією у серцевий м'яз..

aspekty. net.