Ученые сообщили о скорой революции в медицине

04 октября 2017, 01:21 | Общество | Оригинал статьи
фото с glavnoe.ua
Размер текста:

Редактирование ДНК человека для борьбы или предотвращения различных заболеваний — дело ближайшего будущего. Обнадеживающие результаты применения не только на животных, но и на людях технологии CRISPR свидетельствуют о том, что революция в медицине совсем близко.

Метод редактирования генома CRISPR появился только в 2012 году, но оказался настолько продуктивным и эффективным, что его уже начали испытывать не только на животных (один из последних примеров — излечение мышей от глаукомы), но и на людях. Около 20 экспериментов с участием пациентов-людей начались или должны начаться вскоре. Почти все из них связаны с редактированием ДНК, извлеченной из организма. Относительно просто удалить иммунные или стволовые клетки и вернуть их обратно после исправления, однако, с большинством тканей так поступить невозможно.

Только редактирование клеток внутри тела позволит лечить большинство заболеваний — от генетических расстройств до повышенного холестерина — и обойдется дешевле, чем выращивание и редактирование клеток вне организма. На вопрос, какие болезни можно будет лечить таким образом, Ирина Конбой из Калифорнийского университета в Беркли отвечает: «Абсолютно все».

Главная проблема редактирования тканей внутри тела заключается в методе доставки технологии CRISPR внутрь организма. Для этого требуется минимум два компонента: белок, разрезающий ДНК, и часть РНК, которая направит его к точному месту в ДНК, которое нужно вырезать. По сравнению с обычными лекарственными молекулами белки и РНК имеют огромные размеры, и доставить их внутрь клетки сложно, кроме того, обычно они не переживают путешествия по кровеносной системе.

Однако, биологи работают над решением этой задачи уже многие годы и с появлением CRISPR готовы поделиться своими наработками с генетиками.

Например, американская компания Intellia Therapeutics использует частицы жира для доставки компонентов CRISPR в печень. На прошлой неделе ее специалисты смогли таким образом отключить у мышей ген TTR, отвечающий за производство белков транстиретинов, вызывающих системный амилоидоз. А команде Конбой удалось выполнить еще более сложную задачу — не отключить, а исправить поврежденный ген, чтобы восстановить функцию мышц у пациента, страдающего дистрофией, сообщает Хайтек со ссылкой на New Scientist.




Теги:
Добавить комментарий
:D :lol: :-) ;-) 8) :-| :-* :oops: :sad: :cry: :o :-? :-x :eek: :zzz :P :roll: :sigh:
 Введите верный ответ